近日，美国《大众科学》（Popular Science）杂志网站评出2021年医疗健康领域的创新技术和产品十大突破，其中包括体内基因编辑疗法、mRNA新冠疫苗、治疗早衰综合征的首个药物、埃博拉病毒抗体等。至今，已有几十种新冠疫苗进行了人体试验，其中十几种已被授权在全球范围内紧急使用。其中辉瑞/BioNTech和Moderna开发的两种疫苗是首批基于 mRNA 新冠疫苗，两者都被证明在预防COVID-19 感染致病方面的有效性约为 90%以上，mRNA疫苗已在全球新冠预防方面发挥了重要作用，鉴于mRNA本身是核酸成分，可以模拟RNA病毒基因组中的某些免疫原成分，也可以模拟DNA病毒转录出的那一部分免疫原成分，且能够表达任何种类蛋白质，模拟蛋白免疫原成分，此外，翻译出的蛋白质也可以治疗几乎所有基于蛋白质的疾病，研究人员称，mRNA药物代表了预防医学的未来，也可用于多种疾病的治疗。自 2012 年以来，研究人员一直在优化基于CRISPR-cas9的基因治疗药物（一种可编辑人类基因组的基因编辑工具）来治疗由 DNA 突变引起的疾病。之前，在基因治疗临床试验方面，这种技术主要涉及体外基因疗法临床试验，即经体外基因编辑造血干细胞修复患者自体细胞突变，之后将修饰后的细胞回输给患者，在治疗血液类疾病例如镰状细胞性贫血方面展现出了惊人的疗效与良好的安全性。2021 年 8 月，研究人员发表了一项临床试验结果，通过体内CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（transthyretin amyloidosis，ATTR），研究结果非常振奋人心。该基因治疗药物由一种具有肝细胞靶向性的脂质纳米颗粒递送系统组成，通过脂质纳米颗粒递送靶向人TTR的gRNA和 Cas9 mRNA序列，可以特异性敲除肝细胞中TTR基因，因此，它具有一次给药即可治愈ATTR的潜力，但这种疗法仍处于临床试验阶段，基于CRISPR的体内基因编辑疗法要进入市场普及患者还有很长的一段路要走。Zokinvy 是 FDA 批准的首款用于治疗 Hutchinson-Gilford 早衰综合征的药物，Hutchinson-Gilford 早衰综合征又称为早老症，是一种表现在儿童早期的引起过早死亡的衰老加速综合征，该病是由于 LMNA 基因的自然突变所致，该基因编码一种作为细胞核分子支架的核纤层蛋白A ( lamin A) 。该蛋白的缺乏导致了细胞分裂时细胞核不稳定，引起细胞早期死亡。被诊断为Hutchinson-Gilford 早衰综合征的人很少能活到 15 岁以上，直到现在，治疗只能针对其症状和并发症，无法从根本上治愈该疾病。Zokinvy 可以防止有缺陷的早衰蛋白的积累，从而最大限度地减少它可能造成的损害。除了将寿命延长几年外，这种新药还可以减轻与这种罕见疾病相关的心脏和骨骼问题的症状。当感染埃博拉病毒时，人们会出现高烧、严重出血和器官衰竭，致死率很高。生物技术公司 Regeneron 的研究人员现在已经研发出了针对埃博拉病毒的有效单克隆抗体。三抗体鸡尾酒疗法Inmazeb于今年初上市，这是首个被批准用于治疗成人和儿童埃博拉感染的药物，抗体针对的是埃博拉病毒表面的一种蛋白质。在一项临床试验中，接受 Inmazeb 治疗的 154 人中有 66.2% 存活了下来，而没有接受的 153 人中只有 49% 存活。虽然不是万能的治疗方法，但单克隆抗体在治疗许多病毒性疾病方面一直是至关重要的。疫苗大大降低了感染和传播 COVID-19 的风险，但它们并不完美。即使在疫苗接种率很高的社区中，感染性病例也将继续出现，因此有必要对新冠病毒感染进行快速检测，采取人员隔离等措施。Ellume 居家 COVID-19 检测试剂盒是同类产品中第一个获得 FDA 授权的，允许消费者无需去看医生即可检查是否感染COVID-19。可在短短 20 分钟内提供检测结果，检测操作流程简单，准确率高。后续会分享给大家评出的另外的五项创新科技与产品，敬请关注。
参考资料：
美国大众科学杂志官网
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